地中海贫血 基因治疗有望

【新唐人2010年9月16日讯】(中央社华盛顿16日路透电)美国与法国研究人员今天指出,罕见基因贫血病患,经过试验性基因疗法后,可望不再仰赖输血活命。

这项报告刊登在“自然”期刊(Nature),是基因疗法领域中罕见的成功,不过研究人员等专家认为仍有进步空间。

这名乙型地中海贫血病患由于基因缺陷,无法自行生成血红素。研究人员利用基因疗法,修复病患骨髓干细胞的缺陷基因,再重新植入病患体内。

这份由布里翰妇女医院(Brigham & Women’s Hospital)、哈佛医学院(Harvard Medical School)及巴黎大学(University of Paris)医疗团队提出的报告,指这名病患在近3年治疗后相当健康,无须接受输血。

基因疗法根据的理论是,导致许多疾病的缺陷基因可以被修复,这种疗法前景看好,但方法困难。

全球每年有6万名儿童被诊断出乙型地中海型贫血。(译者:中央社陈怡君)

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